Хитой ген терапияси туғма кар беморларда эшитишни тиклайди

ASTANА. Каzinform – Хитой ва АҚШнинг молекуляр биологлари OTOF генининг шикастланиши натижасида келиб чиқадиган туғма карликни даволаш учун ишлаб чиқилган ген терапиясининг биринчи кенг кўламли синовларини якунладилар. Бу ҳақда Қўшма Штатлардаги Массачусетс офтальмология ва отоларингология институти (МEE) матбуот хизмати хабар берди.

Терапия кўнгиллиларнинг 90 фоизида эшитишни тиклади ва даволаш самараси 2,5 йилдан ортиқ давом этди.

Фудань университети профессори Шу Илайнинг сўзларига кўра, тажриба шуни кўрсатадики, терапия ҳатто оддий шифохоналарда ҳам қўлланилиши мумкин, бу эса уни иложи борича кўпроқ беморларга тақдим этиш имконини беради.

– Бир вақтнинг ўзида бир нечта клиникалар иштирокида ўтказилган клиник синовлар биз ишлаб чиққан OTOF генидаги мутацияларга қарши курашишга қаратилган ген терапиясининг юқори самарадорлигини тасдиқлади. Ушбу тажрибалар шуни кўрсатадики, терапия ҳатто оддий шифохоналарда ҳам қўлланилиши мумкин, бу эса уни иложи борича кўпроқ беморларга тақдим этиш имконини беради, – деди профессор Шу Илай.

Олимлар томонидан ишлаб чиқилган ген терапияси инсон ички қулоғи ҳужайраларига кира оладиган адено билан боғлиқ AAV9 вирусига асосланган. Тадқиқотчилар ушбу вирусларнинг қисмларини OTOF генининг соғлом версиясини қулоқ ҳужайраларига етказиш учун ўзгартирдилар.

ДНКнинг бу қисми ички қулоқнинг тукли ҳужайралари товуш тебранишларини электр импульсларига айлантириши учун зарур бўлган оқсил молекулаларини синтез қилиш учун жавобгардир. Шунинг учун унинг шикастланиши тўлиқ карликка олиб келиши мумкин.

Бир неча йил олдин биологлар сичқонлар ва кўнгиллиларнинг кичик гуруҳлари устида ўтказилган тажрибалар орқали ушбу терапияни жорий этиш орқали бу муаммонинг олдини олиш мумкинлигини исботлаган эдилар.

Яқинда тадқиқотчилар ушбу терапияни синаб кўришнинг кейинги босқичини якунладилар. Унда бир неча ойдан 32 ёшгача бўлган, ДНКларида OTOF гени мутацияга учраган Хитойнинг 42 нафар аҳолиси иштирок этди.

Олимлар иштирокчиларнинг эшитиш органларига ген терапиясининг бир-уч дозасини юборишди ва уларнинг эшитишини 2,5 йил давомида кузатиб боришди.

Тадқиқот натижалари шуни кўрсатдики, даволаниш бошланганидан кейин бир неча ҳафта ичида кўнгиллиларнинг 90 фоизида эшитиш қобилияти сезиларли даражада яхшиланди. Шу жумладан, тажрибада иштирок этган катталарнинг 66 фоизи ижобий натижа кўрсатди.

Бундан ташқари, биологлар терапиядан ҳаёт учун хавфли ножўя таъсирларни қайд этмадилар. Бу шуни кўрсатадики, бу усул туғма карликни даволашда катта истиқболга эга.

Эслатиб ўтамиз, Хитой роботлари бразилиялик беморда юқори аниқликдаги масофавий жарроҳлик амалиётини ўтказди.